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日本治療小腦萎縮獲進(jìn)展 有望開發(fā)出治療的新方法

時(shí)間:2014-12-30閱讀:209
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*電 日本研究人員發(fā)現(xiàn),向患有小腦萎縮(SCA)實(shí)驗(yàn)鼠的小腦導(dǎo)入一種能夠編碼具有修復(fù)功能蛋白質(zhì)的基因,可以延長(zhǎng)小鼠壽命并改善其運(yùn)動(dòng)能力。這一發(fā)現(xiàn)為治療小腦萎縮帶來了希望。

小腦萎縮的病因目前尚不明確,但患者大多有家族遺傳傾向。由于小腦的生理功能主要是維持身體平衡和協(xié)調(diào)隨意運(yùn)動(dòng),患者常出現(xiàn)步態(tài)不穩(wěn)、跑步困難等癥狀,晚期還可能出現(xiàn)心力衰竭。


東京醫(yī)科齒科大學(xué)岡澤軍等人研究的是1型小腦萎縮,該病已知是患者的第6對(duì)染色體出現(xiàn)異常,導(dǎo)致神經(jīng)細(xì)胞內(nèi)能修復(fù)受損脫氧核糖核酸的HMGB1蛋白質(zhì)減少而引發(fā)的。

研究小組向患病實(shí)驗(yàn)鼠的小腦表面導(dǎo)入能編碼HMGB1蛋白質(zhì)的基因。結(jié)果發(fā)現(xiàn),先前壽命只有250天的實(shí)驗(yàn)鼠,在導(dǎo)入這種基因后壽命得到了延長(zhǎng),而且運(yùn)動(dòng)功能也得到改善。

研究人員表示,如果直接注入HMGB1蛋白質(zhì),會(huì)激活炎癥細(xì)胞,產(chǎn)生不良影響。而進(jìn)行基因治療時(shí),只有神經(jīng)細(xì)胞內(nèi)的這種蛋白質(zhì)增加,所以今后有望開發(fā)出治療小腦萎縮的新方法。(藍(lán)建中)

來源:科學(xué)時(shí)報(bào)

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