深圳子科生物報道：一項新的分析報告顯示，兩名診斷患有復發(fā)性兒童期癌癥的嬰兒，在用盡幾乎所有其他治療方案未能奏效的情況下，接受了使用基因工程改造的T細胞的人體實驗治療后，在長達10-16個月期間成功維持*緩解狀態(tài)。過去這種基于細胞的方法一直難以在幼兒中實施。

在美國所有兒科癌癥病例中，高達25％案例屬于B細胞急性淋巴細胞白血?。ˋLL）。目前臨床的用于治療1歲和10歲之間的兒童急性淋巴細胞白血病有幾種選擇，但是這些方法對于不到1歲的嬰兒來說通常具有更差的預后。

盡管修飾的或嵌合抗原受體（CAR）T細胞已經(jīng)被證明在治療ALL中高度有效，但是這些癌癥殺傷細胞必須從每個個體患者產(chǎn)生，這對于沒有足夠量的健康T細胞以啟動CAR-T治療的那些人來說是不可行的，比如說，非常年幼的孩子。為了尋找更好的替代方案，Waseem Qasim及其同事開發(fā)了一種新方法，克服了目前T細胞治療的這一重大障礙。

研究人員不是借助“調(diào)節(jié)”嬰兒自身的T細胞以對抗癌癥，而是制造了一種“通用”T細胞，能清除了兩個受試者的血液中的白血病。一個研究參與者在手術后兩個月皮膚出現(xiàn)了移植免疫癥狀，但是在接受類固醇治療和骨髓移植后病癥消退;另一個患兒沒有經(jīng)歷任何與方案相關的顯著并發(fā)癥，甚至沒有接受作為后繼治療的骨髓移植。兩個嬰兒在接受治療后的28天內(nèi)進入*緩解，并且自此保持無白血病10和16個月。

背景：
CAR-T全稱是Chimeric Antigen Receptor T-Cell Immunotherapy，嵌合抗原受體T細胞免疫療法。在急性白血病和非霍奇金淋巴瘤的治療上有著顯著的療效的新型細胞療法，被認為是zui有前景的腫瘤治療方式之一。它的基本原理就是利用病人自身的免疫細胞來清除癌細胞。自從魏澤西事件后，自體免疫治療的臨床應用已被“剎車”，由于監(jiān)管不力而導致的混亂zui后就由這種很有希望的腫瘤治療方法背了鍋。

相比美國，2016年7月6日，JunoTherapeutics公司的JCAR015產(chǎn)品在針對成人復發(fā)或難治性B細胞急性淋巴細胞白血病的Ⅱ期臨床試驗中導致2例患者腦水腫死亡而被叫停。7月12日,FDA在審核JUNO遞交的患者知情同意書、試驗方案等四項修訂材料后排除JCAR015產(chǎn)品本身問題,宣布許可JCAR015繼續(xù)進行臨床試驗。JCAR015從試驗暫停到恢復用時僅僅6天(包括非工作日),遠超30天的預期,FDA的積極態(tài)度顯著降低事件對于CAR-T領域的負面影響。普遍認為CAR-T細胞療法仍是當下前景的腫瘤療法,該事件并不影響CAR-T產(chǎn)品市場化進度,*個產(chǎn)品大概率在2017年上市。